协和麒麟基因疗法是美国最昂贵的药物，价格为430万美元_科技快讯

　　(路透社)-周三，日本Kyowa麒麟旗下的Orchard Therapeutics (NASDAQ:ORTX)将其新获批的用于治疗一种罕见、威胁生命的遗传病的基因疗法定价为425万美元，使其成为美国最昂贵的药物。

　　该疗法于周一获批，这是首次用于治疗患有一种罕见疾病——异色性脑白质营养不良症(MLD)的儿童。这种疾病会对神经系统造成损害，据估计，在美国，每4万人中就有1人受到影响。

　　大约有一半患有晚期婴儿形式的这种疾病的患者在发病后活不过5年。

　　该公司在一份声明中表示，标价反映了“该疗法可能为符合条件的患者及其家属带来的价值，以及治疗可能对整体医疗保健利用产生的潜在长期影响”。

　　标价不一定是病人支付的，最终费用取决于保险。

　　Orchard说临床和经济评论研究所，一个独立的药品价格监督机构，已经确定了其治疗的健康利益价格基准，最高为394万美元。

　　澳大利亚制药公司CSL (OTC:CSLLY)的血友病B基因疗法在2022年定价为350万美元，是当时最昂贵的药物。

　　Orchard表示，它正在与商业和政府保险公司以及其他支付方合作，就治疗的结果和价值达成协议。

　　(本文已经过修改，删除了图片)

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