2025-08-14 05:22来源:本站
1998年,科学家们报告说,他们能够从人类胚胎中提取出几乎可以发育成人体任何细胞的细胞。2007年,当科学家们发现他们可以重新编程人类成人皮肤细胞,使其像这些胚胎一样工作时,该领域取得了巨大的飞跃Nic干细胞。
转化为胚胎状态的成体细胞,也被称为诱导多能干细胞,已经被用于研究帕金森病的方法。另一个蓬勃发展的用途是将健康的供体血细胞重新编程为iPSCs,并创造数十亿个专门的细胞来恢复活力并提供治疗应用。这些细胞可用于治疗,例如替换帕金森病或肌肉萎缩症患者的死亡神经元,或制造免疫细胞,作为治疗癌症的运载工具。
我们也生产基因修饰的iPSC系。这些细胞系可用于更有效地靶向癌细胞,或增强再生细胞治疗的功能和移植。
我们从成人的皮肤或血液中提取成人细胞,或者从脐带血中提取细胞,然后在发育过程中将它们重新编程为多能干细胞。我们通过将各种基因、生长因子和化学物质暂时插入细胞来做到这一点。转换过程大约需要一个月的时间。
然后将这些细胞分离出来,转移到更大的培养皿中,让它们繁殖和扩大。我们从这些细胞中创造出大型细胞“库”,称为干细胞系。还需要两到三个月的时间才能从一些转化的细胞中培育出一个细胞系。
我们总是可以回到细胞,无论是活的还是冷冻的,以几乎无限的方式创造更多的细胞副本。
我们还使用最新的方法(如CRSPR/Cas9)创建基因编辑版本的iPS细胞,以引入新基因,删除现有基因或修改异常基因。
我们为雪松西奈的研究人员以及其他大学和研究机构的研究人员制作了一些iPS细胞系。我们还为生物技术和制药公司的研究人员提供细胞系。到目前为止,我们已经产生了1200多个iPSC细胞系。
我们的团队也在开发iPSCs和基因编辑iPSCs,用于早期人类临床试验的特定细胞疗法。我们也在研究不同类型的细胞。例如,我们正在支持一项临床试验,该试验正在研究涉及成人视网膜干细胞治疗干性年龄相关性黄斑变性的潜在新细胞疗法。在这项试验中,我们在美国食品和药物管理局严格监管的条件下,在我们的中心培育成人视网膜细胞,把它们装在一个小瓶子里,运送一夜,第二天移植到病人的眼睛里。
细胞疗法生产生命周期中涉及的每个过程都要按照美国FDA的要求进行记录。
我们拥有约25,000平方英尺的物理实验室和制造空间。我们拥有40名科学家、专家、技术人员和助理,以及10名支持人员,包括经理、行政人员、设施操作员、质量保证人员和控制人员。
有很多,但在2017年,我们获得了建设该设施的批准。该建筑于2020年在COVID大流行之前完工。我们于2021年获得委托和资格,然后获得加州公共卫生部的许可。我们已经创建了世界上最大的1000个来自肌萎缩性侧索硬化症(ALS)患者的诱导多能干细胞库,研究人员可以通过我们的门户网站获得这些干细胞。我们还生产了第一套视网膜治疗细胞,用于参加干性成人黄斑变性临床试验的患者。我们还从国防部获得了312万美元的拨款,用于创建临床级iPSC系和方法,以创建临床兼容的iPSC衍生血管内皮细胞,以开发未来的再生干细胞治疗疾病或病症,如慢性伤口、缺血和败血症。
最近,我们获得了200万美元的CIRM基础设施拨款,以进一步推进CBC的使命。
它将提高我们的运营效率,例如我们为制造细胞疗法定制和实施电子质量制造系统的能力。这笔拨款还将帮助我们扩大规模,将机器学习和人工智能纳入细胞系的生产。
最后,这笔拨款将使我们能够与社区大学合作,创建一个以细胞和基因疗法为重点的实习和培训证书项目。我们将培训下一代再生医学科学家和支持人员。